Wie Arzneimittel zugelassen werden
Bevor ein Medikament verordnet werden darf, durchläuft es ein mehrstufiges Verfahren. Jede Stufe beantwortet eine andere Frage.
Microsoft Katja (Neural, deutsch)
Die Zulassung eines Arzneimittels ist kein einzelner Vorgang, sondern eine Kette von Prüfungen. Sie folgt in Europa harmonisierten Regeln; zuständig sind die Europäische Arzneimittel-Agentur und die nationalen Behörden, in Deutschland vor allem das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte und das Paul-Ehrlich-Institut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel.
Vor dem ersten Menschen
In der präklinischen Phase wird ein Wirkstoff im Labor und im Tierversuch untersucht: Wirkmechanismus, Aufnahme und Abbau im Körper, Hinweise auf Toxizität. Erst wenn diese Daten vorliegen, kann eine klinische Prüfung beantragt werden. Sie bedarf der Genehmigung durch die Behörde und der zustimmenden Bewertung einer Ethikkommission.
Drei Phasen am Menschen
Phase I prüft an einer kleinen Gruppe, meist gesunder Freiwilliger, Verträglichkeit und Dosierung. Phase II untersucht an einigen hundert Patienten, ob der erhoffte Effekt eintritt und welche Dosis geeignet ist. Phase III vergleicht an mehreren tausend Personen gegen Placebo oder gegen die Standardtherapie — randomisiert und, wo möglich, verblindet. Diese Phase liefert die Daten, auf denen die Zulassungsentscheidung beruht.
Die Verblindung ist kein Formalismus: Sowohl Patienten als auch behandelnde Ärzte beeinflussen Ergebnisse, wenn sie wissen, wer was erhält.
Nach der Zulassung
Mit der Zulassung endet die Prüfung nicht. In der Pharmakovigilanz werden Nebenwirkungsmeldungen systematisch erfasst und ausgewertet. Seltene Nebenwirkungen, die in Studien mit einigen tausend Teilnehmern nicht auffallen können, zeigen sich erst in der breiten Anwendung. Behörden können daraufhin Warnhinweise ändern, Anwendungsgebiete einschränken oder eine Zulassung ruhen lassen.
Beschleunigte Verfahren
Für Arzneimittel gegen schwere Erkrankungen ohne Behandlungsalternative existieren beschleunigte Wege: rollierende Begutachtung, bedingte Zulassung mit Auflagen, vorrangige Bearbeitung. Beschleunigt wird dabei das Verfahren, nicht die wissenschaftliche Anforderung — die geforderten Nachweise bleiben bestehen, werden aber teilweise nachgereicht.
Wie man Studienmeldungen liest
Hilfreich sind vier Fragen: Wie viele Personen wurden untersucht? Gab es eine Vergleichsgruppe? Wurde ein für Patienten relevanter Endpunkt gemessen oder nur ein Laborwert? Und ist die Arbeit in einer begutachteten Zeitschrift erschienen oder erst als Vorabdruck? Meldungen, die diese Angaben nicht enthalten, taugen selten als Entscheidungsgrundlage.